1日1回皮下投与の組織因子経路インヒビター阻害薬 「アレモ(R)皮下注」〔一般名：コンシズマブ (遺伝子組換え)〕、インヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制に対する適応追加の承認を取得
ノボノルディスクファーマ 株式会社2024 年 6 月 24 日
1日1回皮下投与の組織因子経路インヒビター阻害薬 「アレモ(R)皮下注」〔一般名：コンシズマブ (遺伝子組換え)〕、インヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制に対する適応追加の承認を取得
ノボノルディスク ファーマ株式会社 (代表取締役社長：キャスパー ブッカ マイルヴァン、本社：東京都千代田区) は、本日、1 日 1 回皮下投与の組織因子経路インヒビター (Tissue Factor Pathway Inhibitor: TFPI) 阻害作用を有する「アレモ®皮下注15mg、同 60mg、同 150mg、同 300mg 〔一般名：コンシズマブ (遺伝子組換え)〕」 (以下、アレモ®) について、「血液凝固第 VIII 因子または第 IX 因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制 」を追加適応とする製造販売承認事項一部変更承認を取得したことをお知らせします。
アレモ®はTFPI に対する抗体であり、あらゆるタイプの血友病に対し、1 日 1 回の皮下投与で出血を予防する(遷延する自然出血を予防するための定期的投与) 薬剤として開発されました。2023 年 9 月にインヒビターを保有する先天性血友病患者における出血傾向の抑制を適応症とする承認が得られ、今回さらにインヒビターを保有しない先天性血友病患者に対する適応が追加されました。この適応追加により、アレモ®の適応症は「先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に変更されました。なお、アレモ®は、インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII 因子または第 IX 因子欠乏患者の出血傾向の抑制を対象として、2021 年 2 月19 日付で厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。
インヒビターを保有しない血友病を適応症とする本承認は、主に、新たに得られた第3 相試験 Explorer 8 の結果に基づいて行われました。Explorer 8 試験では、主要解析の結果、インヒビターを保有しない血友病 A患者さんにおいて、出血予防を行わなかった群の年間出血回数19.3 回に対し、本薬投与群の年間出血回数は2.7 回、また、インヒビターを保有しない血友病 B 患者さんでは、出血予防を行わなかった群の年間出血回数14.8 回に対し、本薬投与群の年間出血回数は 3.1 回であり、血友病 A および B 患者のいずれにおいても、自然出血および外傷性出血が有意に減少したことが示されました。また、Explorer 8 試験における本薬の安全性・忍容性プロファイルは予測された範囲内であり、治験再開後に血栓塞栓性事象は報告されませんでした1。
アレモ®は、これまでに米国および欧州を含む数カ国・地域で承認申請を行っており、日本以外でもカナダ、オーストラリア、スイス等数カ国においてインヒビターを保有する血友病
A または血友病 B における出血予防を適応として、承認を取得しています(2024 年 6 月 20 現在)。今回、日本において世界で初めて、インヒビターを保有しない先天性血液凝固第VIII 因子または第 IX 因子欠乏患者の出血傾向の抑制が適応症として追加承認されました。
お問い合わせ先
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
100-0005
東京都千代田区丸の内2-1-1 明治安田生命ビル
報道関係者用
Tel: 03-6266-1700
医療機関・薬局・患者様用
Tel: 0120-180363 (フリーダイアル)
ウェブサイト: www.novonordisk.co.jp www.novonordisk.com
公式ページ（続き・詳細）はこちら
https://www.novonordisk.co.jp/content/dam/nncorp/jp/ja/news/media/2024/06/24-15.pdf
1日1回皮下投与の組織因子経路インヒビター阻害薬 「アレモ(R)皮下注」〔一般名：コンシズマブ (遺伝子組換え)〕、インヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制に対する適応追加の承認を取得
ノボノルディスク ファーマ株式会社 (代表取締役社長：キャスパー ブッカ マイルヴァン、本社：東京都千代田区) は、本日、1 日 1 回皮下投与の組織因子経路インヒビター (Tissue Factor Pathway Inhibitor: TFPI) 阻害作用を有する「アレモ®皮下注15mg、同 60mg、同 150mg、同 300mg 〔一般名：コンシズマブ (遺伝子組換え)〕」 (以下、アレモ®) について、「血液凝固第 VIII 因子または第 IX 因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制 」を追加適応とする製造販売承認事項一部変更承認を取得したことをお知らせします。
アレモ®はTFPI に対する抗体であり、あらゆるタイプの血友病に対し、1 日 1 回の皮下投与で出血を予防する(遷延する自然出血を予防するための定期的投与) 薬剤として開発されました。2023 年 9 月にインヒビターを保有する先天性血友病患者における出血傾向の抑制を適応症とする承認が得られ、今回さらにインヒビターを保有しない先天性血友病患者に対する適応が追加されました。この適応追加により、アレモ®の適応症は「先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に変更されました。なお、アレモ®は、インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII 因子または第 IX 因子欠乏患者の出血傾向の抑制を対象として、2021 年 2 月19 日付で厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。
インヒビターを保有しない血友病を適応症とする本承認は、主に、新たに得られた第3 相試験 Explorer 8 の結果に基づいて行われました。Explorer 8 試験では、主要解析の結果、インヒビターを保有しない血友病 A患者さんにおいて、出血予防を行わなかった群の年間出血回数19.3 回に対し、本薬投与群の年間出血回数は2.7 回、また、インヒビターを保有しない血友病 B 患者さんでは、出血予防を行わなかった群の年間出血回数14.8 回に対し、本薬投与群の年間出血回数は 3.1 回であり、血友病 A および B 患者のいずれにおいても、自然出血および外傷性出血が有意に減少したことが示されました。また、Explorer 8 試験における本薬の安全性・忍容性プロファイルは予測された範囲内であり、治験再開後に血栓塞栓性事象は報告されませんでした1。
アレモ®は、これまでに米国および欧州を含む数カ国・地域で承認申請を行っており、日本以外でもカナダ、オーストラリア、スイス等数カ国においてインヒビターを保有する血友病
A または血友病 B における出血予防を適応として、承認を取得しています(2024 年 6 月 20 現在)。今回、日本において世界で初めて、インヒビターを保有しない先天性血液凝固第VIII 因子または第 IX 因子欠乏患者の出血傾向の抑制が適応症として追加承認されました。
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