ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446の第I/II相試験の治験計画届受理および治験計画に関する当局調査終了について
ＪＣＲファーマ 株式会社２０２４年７月１日
株式会社メディパルホールディングス
ＪＣＲファーマ株式会社
ムコ多糖症 IIIB 型に対する JR-446 の第 I/II 相試験の治験計画届受理
および治験計画に関する当局調査終了について
株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信、以下、「JCR」）は、JCR が創製した血液脳関門通過型 α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤［開発番号：JR-446］について、ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）に関する臨床第 I/II 相試験の治験計画届が独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に受理され、所定の調査が終了しましたことをお知らせします。
ムコ多糖症 IIIB 型は、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経障害を呈する疾患です。世界における患者数＊１は５００人から１，０００人と推察されている超希少疾患であり、現在までに承認されている治療法は世界においてありません。
JCR は前臨床試験において、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo(R)」を使用した JR446 がムコ多糖症 IIIB 型に関連する症状に対する効果を示すことを確認しています。
メディパルと JCR は、２０２３年９月に、 JR-446 のムコ多糖症 IIIB 型を対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結＊２しています。今回の治験計画届に関する当局調査が終了したことを踏まえ、両社は２０２４年度上半期（4-9 月）中にまずは日本での当該試験の開始を予定しています。
今後も、両社は、協業による超希少疾病用医薬品の開発を行うことで、治療薬を待ち望んでいる患者さんに貢献できる取り組みを推進し、だれもが心身ともに健やかに暮らせる社会の実現と企業価値の向上を目指していきます。
＊１ 厚生労働省班研究等の公開情報および JCR の独自調査を元に算出
＊２ ご参考：２０２３年９月２８日開示リリース「メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、ムコ多糖症 IIIB 型に対する治療薬（JR-446）の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結」https://ssl4.eir-parts.net/doc/7459/announcement1/92471/00.pdf
【補足説明】
ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）について
ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）は、ヘパラン硫酸の分解に関わるライソゾーム酵素をコードする NAGLU 遺伝子の異常によって生じる常染色体劣性遺伝疾患である。脳内の中枢神経系へのヘパラン硫酸の蓄積により、睡眠障害、言語消失、行動の変化などの神経症状が急速に進行し、患者や家族の生活の質に大きな影響を与える。
以 上
【株式会社メディパルホールディングスについて】 （２０２４年３月末現在）
代 表 者： 代表取締役社長 渡辺 秀一
本社所在 地： 東京都中央区京橋三丁目１番１号
設 立： １９２３年５月６日
連結従業員数： １３，０７５名
資 本 金： ２２３億９８百万円
事業内 容： 持株会社として「医療用医薬品等卸売事業」、「化粧品・日用品、一般用医薬品卸売事業」ならびに「動物用医薬品・食品加工原材料卸売等関連事業」などを行う関係会社の株式を所有する事による当該関係会社の経営活動の管理・支援およびメディパルグループにおける事業開発等
【ＪＣＲファーマ株式会社について】 （２０２４年３月末現在）
代 表 者： 代表取締役会長兼社長 芦田 信
本社所在 地： 兵庫県芦屋市春日町３番１９号
設 立： １９７５年９月１３日
連結従業員数： ９３４名
資 本 金： ９０億６１百万円
事業内 容： 医薬品、再生医療等製品およびその原料の製造、売買ならびに輸出入医療用機器および実験用機器の売買ならびに輸出入
【本件に関するお問い合わせ先】
株式会社メディパルホールディングス 広報部
TEL：０３－３５１７－５１７１
ＪＣＲファーマ株式会社 経営戦略本部 広報・IR 室
TEL：０７９７－３２―１９９５
ニュースリリースは株主・投資家の皆さまや報道関係者へ、両社の事業に関する最新情報の提供を目的としたものです。本資料に含まれている医薬品（開発中の物を含む）に関する情報は宣伝広告、医学的アドバイス等を目的とするものではありません。
株式会社メディパルホールディングス
ＪＣＲファーマ株式会社
ムコ多糖症 IIIB 型に対する JR-446 の第 I/II 相試験の治験計画届受理
および治験計画に関する当局調査終了について
株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長：芦田 信、以下、「JCR」）は、JCR が創製した血液脳関門通過型 α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤［開発番号：JR-446］について、ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）に関する臨床第 I/II 相試験の治験計画届が独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に受理され、所定の調査が終了しましたことをお知らせします。
ムコ多糖症 IIIB 型は、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経障害を呈する疾患です。世界における患者数＊１は５００人から１，０００人と推察されている超希少疾患であり、現在までに承認されている治療法は世界においてありません。
JCR は前臨床試験において、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo(R)」を使用した JR446 がムコ多糖症 IIIB 型に関連する症状に対する効果を示すことを確認しています。
メディパルと JCR は、２０２３年９月に、 JR-446 のムコ多糖症 IIIB 型を対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結＊２しています。今回の治験計画届に関する当局調査が終了したことを踏まえ、両社は２０２４年度上半期（4-9 月）中にまずは日本での当該試験の開始を予定しています。
今後も、両社は、協業による超希少疾病用医薬品の開発を行うことで、治療薬を待ち望んでいる患者さんに貢献できる取り組みを推進し、だれもが心身ともに健やかに暮らせる社会の実現と企業価値の向上を目指していきます。
＊１ 厚生労働省班研究等の公開情報および JCR の独自調査を元に算出
＊２ ご参考：２０２３年９月２８日開示リリース「メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、ムコ多糖症 IIIB 型に対する治療薬（JR-446）の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結」https://ssl4.eir-parts.net/doc/7459/announcement1/92471/00.pdf
【補足説明】
ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）について
ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）は、ヘパラン硫酸の分解に関わるライソゾーム酵素をコードする NAGLU 遺伝子の異常によって生じる常染色体劣性遺伝疾患である。脳内の中枢神経系へのヘパラン硫酸の蓄積により、睡眠障害、言語消失、行動の変化などの神経症状が急速に進行し、患者や家族の生活の質に大きな影響を与える。
以 上
【株式会社メディパルホールディングスについて】 （２０２４年３月末現在）
代 表 者： 代表取締役社長 渡辺 秀一
本社所在 地： 東京都中央区京橋三丁目１番１号
設 立： １９２３年５月６日
連結従業員数： １３，０７５名
資 本 金： ２２３億９８百万円
事業内 容： 持株会社として「医療用医薬品等卸売事業」、「化粧品・日用品、一般用医薬品卸売事業」ならびに「動物用医薬品・食品加工原材料卸売等関連事業」などを行う関係会社の株式を所有する事による当該関係会社の経営活動の管理・支援およびメディパルグループにおける事業開発等
【ＪＣＲファーマ株式会社について】 （２０２４年３月末現在）
代 表 者： 代表取締役会長兼社長 芦田 信
本社所在 地： 兵庫県芦屋市春日町３番１９号
設 立： １９７５年９月１３日
連結従業員数： ９３４名
資 本 金： ９０億６１百万円
事業内 容： 医薬品、再生医療等製品およびその原料の製造、売買ならびに輸出入医療用機器および実験用機器の売買ならびに輸出入
【本件に関するお問い合わせ先】
株式会社メディパルホールディングス 広報部
TEL：０３－３５１７－５１７１
ＪＣＲファーマ株式会社 経営戦略本部 広報・IR 室
TEL：０７９７－３２―１９９５
ニュースリリースは株主・投資家の皆さまや報道関係者へ、両社の事業に関する最新情報の提供を目的としたものです。本資料に含まれている医薬品（開発中の物を含む）に関する情報は宣伝広告、医学的アドバイス等を目的とするものではありません。