ファイザー社、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)を対象としたタファミジスの第Ⅲ相ATTR-ACT試験で肯定的なトップライン結果を発表~タファミジスは、国際共同試験において原因を問わない全ての死亡および心血管事象による入院回数を組み合わせた複合評価項目で統計学的に有意な低下を示す~~現在、トランスサイレチン型心アミロイドーシスを適応症として承認された薬物治療は存在していない~

2018年04月06日  ファイザー 株式会社 

ファイザー社、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)を対象とした
タファミジスの第Ⅲ相ATTR-ACT試験で肯定的なトップライン結果を発表
~タファミジスは、国際共同試験において原因を問わない全ての死亡
および心血管事象による入院回数を組み合わせた複合評価項目で統計学的に有意な低下を示す~
~現在、トランスサイレチン型心アミロイドーシスを適応症として承認された薬物治療は存在していない~

報道関係各位

2018年4月6日
ファイザー株式会社

英文タイトル:

  • Pfizer Announces Positive Topline Results From Phase 3 ATTR-ACT Study Of Tafamidis In Patients With Transthyretin Cardiomyopathy
    - Tafamidis Demonstrated a Statistically Significant Reduction in the Combination of All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular-related Hospitalizations in Global Trial
    - Currently, There are No Approved Pharmacological Medications Specifically Indicated for Treating Transthyretin Cardiomyopathy

■以下の参考資料について
この資料は、米国ファイザー社が2018年3月29日(米国現地時間)に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。http://www.pfizer.comをご参照ください。

■日本におけるタファミジスの開発について
日本においてタファミジスメグルミン(製品名:ビンダケル)は、「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」の効能・効果で、2013年9月に製造販売承認を取得し、同年11月から発売しております。本剤のトランスサイレチン型心アミロイドーシスを対象とした第Ⅲ相試験には日本も参加しております。

■「先駆け審査指定制度」による指定について
日本においてタファミジスメグルミンは、「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」を対象とし、3月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」による対象品目に指定されました。タファミジスメグルミンは、本制度によって対象品目に指定されたファイザー株式会社にとって初めての薬剤となります。

本制度により対象品目に指定されると、通常12ヵ月の総審査期間の目標値が6ヵ月に設定されます。指定の条件は、既承認薬と異なる新作用機序を持つ画期性があり、生命に重大な影響がある重篤な疾患または根治療法がなく症状(社会生活が困難な状態)が継続している疾患が対象で、既承認薬が存在しない、または既存の治療薬もしくは治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれること、また、世界に先駆けて日本で申請される予定であることです。

<参考:厚生労働省HP 先駆け審査指定制度について>
http://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/topics/tp150514-01.html

ファイザー社は本日、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(以下、TTR-CMと略記)を対象としてタファミジスを評価する第Ⅲ相ATTR-ACT試験において、タファミジスが主要評価項目を達成したことを発表しました。タファミジスは、30カ月目の時点でプラセボと比較して、原因を問わない全ての死亡および心血管事象による入院回数を組み合わせた複合評価項目において統計学的に有意な減少を示しました。さらに、現時点で解析した安全性データによると、タファミジス群の忍容性はおおむね良好であり、未知の安全性上の問題は認められませんでした。

TTR-CMは、進行性心不全を伴う死に至る希少疾病であり、見逃されていることが多い現状で、ATTR-ACT試験は、その治療薬としてのタファミジスについて、臨床的に意義のあるアウトカムを評価することを目的として設計されました1,2。TTR-CM患者さんの平均余命は、診断後わずか3~5年間です3。現時点では、TTR-CMの有病率は不明ですが、実際に適切な診断を受けている患者さんは1%未満と考えられています。現在、本疾患を適応症として承認された薬物治療は存在しません4

ファイザー社シニア・ヴァイス・プレジデント兼グローバル製品開発・希少疾病グループ最高開発責任者のBrenda Cooperstone(MD)は次のように述べています。「今回のトップライン結果は、TTR-CM患者さんにとって極めて重要であり、治療薬を切望している方々のための新たな治療薬の開発に向けて一歩近づきました。ファイザー社希少疾患部門は、TTR-CMの理解向上の最前線で尽力しています。試験に参加された患者さんとご家族、またこの重要な試験に貢献いただいた医師と治験施設に感謝申し上げます。今後、試験の詳細な結果を心血管事象関連のコミュニティに共有し、これらのデータについて規制当局と協議してまいります」

コロンビア医科大学院Arnold and Arlene Goldstein記念心臓学講座教授Mat Maurer(MD)は、次のように述べています。「この結果は、TTR-CM患者さんとその家族に真の希望をもたらすものです。現時点で、承認された薬物治療の選択肢がないため、医療従事者として私たちにできることは対症療法だけです。それだけに、TTR-CMの治療薬開発は本当に待ち望まれています」

2011年、タファミジスは、EUおよび米国においてTTR-CMを対象にオーファンドラッグ(希少疾病医薬品)指定を受けました。2017年6月、米国食品医薬品局(FDA)は、TTR-CMを適応としたタファミジスを迅速審査の対象に指定し、また、2018年3月、日本の厚生労働省(MHLW)は、同疾患を適応としたタファミジスを先駆け審査の対象に指定しました。

参考資料

【ATTR-ACT試験1について】

ATTR-ACT試験は、多施設国際共同第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照・無作為化3群間比較臨床試験です。441名の患者さんを対象に、1日1回20mgまたは80mgのタファミジスメグルミンカプセルを経口投与し、有効性、安全性および忍容性をプラセボと比較評価しました。試験には、この疾病の変異型を有する、遺伝性の患者さんと、遺伝性ではなく老化に伴って起こりうる野生型の患者さんの両方が登録されました。タファミジスとプラセボを比較した試験の主要解析では、TTR-CM患者さんを対象に、30カ月間の原因を問わない全ての死亡と心血管事象による入院回数を組み合わせて複合的に評価しました。

ATTR-ACT試験の詳細については、www.clinicaltrials.govをご参照ください。これらの結果は、現時点で解析されたトップラインデータであり、さらなる分析が行われることになっています。本試験の全データと詳細な結果は、今後の医学学会や査読誌で公表される予定です。
タファミジスは、TTR-CMを対象とした開発中の治験薬であり、本疾患に対しては未承認です。

<出典>
  1. 1. Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.
  2. 2. THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis.
    https://www.thaos.net/Physicians/DiseaseBackground.cfm. Accessed March 13, 2018.
  3. 3. Connors LH, Doros G, Sam F, Badiee A, Seldin DC, Skinner M. Clinical features and survival in senile systemic amyloidosis: comparison to familial transthyretin cardiomyopathy. Amyloid. 2011;18(sup1):157-159. doi:10.3109/13506129.2011.574354059
  4. 4. Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2013;8(1):31. doi:10.1186/1750-1172-8-31.

ファイザーと希少疾病について

希少疾病は、あらゆる病気の中でも特に深刻であり、世界中の3億5,000万人の患者さんに影響を及ぼしています。現在判明している希少疾病は7,000種類以上ありますが、承認された医薬品が存在するのは、そのうちわずか5%です。希少疾病の患者さんとその大切な人々は、より良い治療オプションを待ち望んでいます。その切迫した状況の中、ファイザーは、革新的医薬品を患者さんに届けるべく、世界的な展開を活かし、リソースと専門知識を積極的に投入しています。希少疾病に対するファイザーの重点的取り組みは、20年以上にわたる経験と、血液、神経、遺伝性代謝性疾患、呼吸器の領域における20種類以上の化合物からなるパイプライン、および世界中で承認された20種類以上の医薬品からなるグローバルポートフォリオに基づいたものです。ファイザーの希少疾病部門では、科学技術を根拠として、多くのファイザー社員の力を合わせ、希少疾病患者さんに貢献すべく日々尽力しています。

ファイザーについて:より健康な世界の実現のために

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、皆様が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療薬をお届けしています。私たちは、ヘルスケア製品の探索・開発・製造におけるクオリティ・安全性・価値の基準設定をリードしていくことを目指しています。当社のグローバルなポートフォリオには、医薬品とワクチンに加え、世界的に著名なコンシューマー・ヘルスケア製品が含まれています。ファイザーの社員は先進国および新興市場で、最も生命や生活を脅かす疾患の予防・治療・治癒に役立つ製品を通じて健康に貢献しています。卓越した革新的医薬品企業の責務として、優れた医薬品を誰もが容易に入手できるように、ファイザーは世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。私たちに信頼を寄せてくださる皆様のため、150年以上にわたり前進を続けてきました。詳細は当社のウエブサイト(www.pfizer.com)をご覧ください。また、ファイザー株式会社(日本法人)の取り組みは、下記ホームページよりご覧いただけます。 www.pfizer.co.jp

配信企業情報

ファイザー 株式会社

住所

東京都渋谷区代々木3-22-7新宿文化クイントビル MAP
上場区分 -

業界