2024.09.19
「遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定のお知らせ」について
昨日公表いたしました「遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定のお知らせ」についてご質問をいただいておりますので、その中から代表的な内容について、質疑応答形式で補足説明いたします。
Ｑ：ブレイクスルーセラピー指定について、プレスリリースで説明されていますが、そんなに価値があるのですか？
Ａ：この制度では、治療効果が非常に有望であり、劇的な臨床的改善をもたらすデータがすでにある薬に対して適用されますので、コラテジェンもその効果について相応の評価を受けたことになります。
この制度はとてもハードルが高く、指定されることはとても名誉なことです。過去を遡ってみても、日本の会社で指定されるケースはごく僅かです。
Ｑ：以前に、Tie2受容体アゴニストが、ファーストトラック指定を受けていますが、何が違うのですか？
Ａ：ファーストトラック指定は重篤な疾患や未充足の医療ニーズを満たす薬に対して広く適用され、必ずしも画期的な臨床データは必要ありません。それがブレイクスルーセラピー指定と大きく違うところです。従いまして、コラテジェンはFDAから医療ニーズだけでなく治療効果も評価されたということです。
Ｑ：ブレイクスルーセラピー指定になると、次は何が期待できるのですか？
Ａ：まず審査期間が短縮されますが、これはファーストトラック指定も同様です。違うのは、FDAが迅速承認に向けて組織的に協力してくれることです。つまり審査官や審査体制の質の向上が大いに期待できるということです。それだけコラテジェンが期待されているということです。
