2024 年 5 月 10 日
PPMX-T003：真性多血症（PV）第 I 相試験終了時期再変更のお知らせ
当社が開発中の抗トランスフェリン受容体１（TfR1）抗体 PPMX-T003 の PV 患者さんによる第 I 相試験（以下「本治験」）につきまして、終了時期が 2024 年 6 月末から７月末にずれ込む見通しとなりましたのでお知らせいたします。
当社は、赤血球が異常に増殖する疾患である PV を対象として、PPMX-T003 の投与における安全性及び体内薬物動態を確認することと、副次的に治療効果を確認することを目的として本治験を実施しております。対象患者さん 6 名のうち５名は試験を終了し、現在、残る１名の方で試験を継続しておりますが、患者さん固有の背景を考慮した医師の総合的な判断により、このたび用量を増やした投与が行われました。投与後の観察期間の終了は、本年７月末を見込んでおります。
なお、本件による PPMX-T003 の導出計画に変更はございません。また、今期業績への影響もございません。
■PPMX-T003 について：
PPMX-T003 は、細胞における鉄の取り込みに関与する TfR１を標的としています。TfR1 は、通常の細胞よりも多くの鉄を必要とする細胞に極めて多数発現しており、赤血球の元である赤芽球細胞に多く見られます。PPMX-T003 が TfR1 に結合すると、赤芽球細胞内への鉄の取り込みを阻害することで、赤芽球細胞の増殖を抑制します。このため、赤血球が異常に増える疾患である PV に対して、赤血球数を正常化する効果が期待されます。
また、TfR1 は増殖が盛んながん細胞にも多く発現しています。PPMX-T003 が TfR1 に結合すると、がん細胞内への鉄の取り込みを阻害することで、がん細胞の増殖を抑制する効果が見込めます。
なお、PPMX-T003 のアグレッシブ NK 細胞白血病（ANKL）患者さんを対象とした医師主導第 I/II 相試験も現在実施しております。
以上
