2023 年 9 月 28 日
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、ムコ多糖症IIIB型治療薬の海外事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結 当社と株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一）は、それぞれの取締役会において、当社が開発中のライソゾーム病の一種であるムコ多糖症IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）を対象疾患とする治療薬 JR-446 の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約の締結について承認決議をいたしました。
詳細につきましては、別紙をご覧ください。
なお、本件に関して今期（2024 年 3 月期）当社連結業績への影響は軽微であり、期初予想に織り込み済みです。
以 上
２０２３年９月２８日
株式会社メディパルホールディングス
ＪＣＲファーマ株式会社
メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、
ムコ多糖症IIIB 型に対する治療薬（JR-446）の海外における事業化についての
実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結
株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、 メディパルという）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役会長兼社長： 芦田 信、以下、JCR という）は、それぞれの取締役会において、JCR が開発中のライソゾーム病の一種であるムコ多糖症IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）を対象疾患とする治療薬 JR-446 の海外における事業化についての実施許諾契約（以下、本実施許諾契約という）および日本における共同開発・商業化契約（以下、本共同開発契約という）の締結について承認決議をいたしましたのでお知らせします。
なお、本契約は2022 年 10 月 31 日より両社で開始した、超希少疾病用医薬品開発への取り組みに、新たにJR-446 を追加するものです。
JR-446 は、2021 年に日本でムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）の治療薬として承認されたイズカーゴ(R)により、臨床的に実証されたJ-Brain Cargo(R)技術を適用した新薬候補物質です。JCRで実施した動物試験においては、JR-446 が静脈内投与で中枢神経系を含む全身に送達され、ムコ多糖症IIIB 型発症の原因基質を減少させることが確認されています。JR-446 は確立された標準治療がないムコ多糖症IIIB 型治療において革新的な治療薬となり得ます。
本実施許諾契約により、メディパルは、JR-446 の日本を除く全世界において、臨床開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付独占的実施権を取得します。また、本共同開発契約により、メディパルは、日本におけるJR-446 の臨床開発以降の治験薬の配送や疾患啓発、並びに臨床試験実施等の協力などを行い、売上高に応じた一定の収益を受け取る予定です。両契約によりJCR は、契約一時金のほか、日本を除く全世界においては売上高に応じたロイヤリティを受け取る予定です。日本においては開発進捗に応じたマイルストンを受け取るほか、販売を担当し売上を計上します。
日本ではムコ多糖症IIIB 型の患者数が比較的多いことが報告されており、治療薬のない疾患であることから早期の治療薬開発が期待されております。また、疾患の特性から未だ診断がされていない、または、異なる疾患として診断されている患者さんの存在も指摘されております。
【補足説明】
血液脳関門通過技術
J-Brain Cargo(R)についてJ-Brain Cargo(R)は、JCR が独自に開発した血液脳関門通過技術であり、脳毛細血管の内皮細胞表面に発現しているトランスフェリン受容体を介して、目的とする物質の血液脳関門の通過を実現する。日本においてはJCR が開発したライソゾーム病の一種であるムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）治療薬「イズカーゴ(R)点滴静注用10mg」で実用化されている。
サンフィリッポ症候群（ムコ多糖症III 型）について
ムコ多糖を体内で分解する酵素の欠損により発症する常染色体劣勢遺伝性疾患。欠損する酵素の種類により、4 つの亜型（A 型、B 型、C 型、D 型）に分類される。ヘパラン硫酸の蓄積により、症状として特に中枢神経障害が急速に進行し、神経発達は2、3 歳をピークとしてその後退行し、7～8 歳までに言語は消失する。進行すると、睡眠障害、肝脾腫、けいれん発作、神経行動異常といった症状がみられる。
以上
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