2023 年 12 月 13 日
株式会社 モダリス
ＪＣＲファーマ株式会社との共同研究契約締結のお知らせ
当社は本日、ＪＣＲファーマ株式会社（以下、ＪＣＲファーマ）との間で中枢神経系（以下、CNS）疾患を対象とする新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究契約（以下、本契約）を締結することを決定したのでお知らせします。
１．共同研究契約の内容等
本契約に基づき、当社は中枢神経疾患を対象として想定し、遺伝子治療の中枢神経系への送達技術について、ＪＣＲファーマと合同で評価を行います。本契約を契機に今後、両社は共同で CNS 疾患を対象に、ＪＣＲファーマ独自の血液脳関門（以下、BBB）通過技術 J-Brain Cargo(R)と、当社独自のエピゲノム編集技術、CRISPRGNDM(R)(ガイド核酸誘導型遺伝子制御)技術を適用した新規遺伝子治療の確立を目指します。
当社は 2016 年設立、米国マサチューセッツに研究開発拠点を持ち、遺伝子制御技術による治療薬開発のリーディングカンパニーです。当社の拡張性の高いプラットフォーム技術をもとに、筋肉疾患、CNS 疾患及び心筋症等、深刻な遺伝子疾患に苦しむ患者さんのための治療薬を開発しています。
近年、遺伝子治療の分野において、組織特異的な薬剤送達技術を活用することで、薬効と安全性を向上した新規治療薬の開発が盛んに行われています。当社はこれまで薬剤を CNS 領域に送達するために、Intra-cisterna magna （ICM:頭蓋内）投与による方法を中心に検討してきました。しかしながら、患者さんの負担が少なく、また脳の広範な部位に対して薬剤を送達するためには静脈注射のようなより低侵襲な投与方法が今後の中心となっていくことが期待されています。そこで、両社は本契約を通して、静脈注射による BBB 通過技術 J-Brain Cargo(R)の遺伝子治療への適用を検討し、CRISPR-GNDM(R)と組み合わせた新しい遺伝子治療の確立を目指します。
CEO の森田は次のように述べております。「ＪＣＲファーマが独自開発する BBB 通過技術 J-Brain Cargo(R)は既に様々なモダリティのバイオ医薬候補物質を CNS 領域へ効率的に送達することに成功しています。一方、私たちは CRISPR によるエピゲノム編集技術（CRISPR-GNDM(R)）のパイオニアとして、病態モデル動物試験で長期薬効と機能改善、霊長類でターゲットエンゲージメントおよび安全性を実証しています。この相互補完的な両社の独自技術と強みを生かすことで、我々でしか作れない革新的な新規遺伝子治療の開発につながると考えています。」
２．共同研究の相手先の概要
（１） 名称 ＪＣＲファーマ株式会社
（２） 所在地 兵庫県芦屋市春日町3番19号
（３） 代表者の役職・氏名 代表取締役会長兼社長 芦田 信
（４） 事業内容 医薬品、再生医療等製品およびその原料の製造、売買ならびに輸出入医
療用機器および実験用機器の売買ならびに輸出入
（５） 資本金 90億6,186万円
（６） 設立年月日 昭和50（1975）年9月13日
（７） 大株主及び持ち株比率
(2023年9月30日現在)
株式会社メディパルホールディングス（22.46％）
日本マスタートラスト信託銀行株式会社（信託口）（11.77％）
フューチャーブレーン株式会社（6.72％）
株式会社日本カストディ銀行（信託口）（6.32％）
野村信託銀行株式会社（A信託口）（5.02％）
キッセイ薬品工業株式会社（3.79％）
住友ファーマ株式会社（2.62％）
持田製薬株式会社（1.70％）
J.P. MORGAN BANK LUXEMBOURG S.A. 381572（1.09％）
野村信託銀行株式会社（投資口）（0.96％）
（８） 上場会社と当該会社
との間の関係
資本関係 なし
人的関係 なし
取引関係 なし
関連当事者への該当なし
（９） 当該会社の最近３年間の連結財政状態及び連結経営成績
決算期 2021年３月期 2022年３月期 2023年３月期
連結純資産 38,557百万円 51,089百万円 52,413百万円
連結総資産 73,784百万円 97,134百万円 94,937百万円
1株あたり連結純資産 306.31円 406.57円 412.11円
連結売上高 30,085百万円 51,082百万円 34,343百万円
連結営業利益 8,269百万円 19,933百万円 4,975百万円
連結経常利益 8,488百万円 20,512百万円 5,418百万円
親会社株主に帰属する当期純利益6,892百万円 14,507百万円 3,772百万円
1株あたり連結当期純利益 55.81円 117.26円 30.35円
1株あたり配当金 12.00円※ 22.00円 20.00円
※当該会社は 2020 年 10 月 1 日付で普通株式 1 株につき 4 株の割合で株式分割を行っており、2021 年３月期の
期首に当該株式分割が行われたと仮定した金額を記載。
３．今後の見通し
本件による、2023 年 12?期の当社連結業績への影響は、軽微であると?込んでおります。
以 上
