2024 年9月24日
株式会社 モダリス
第5回ゲノム編集治療サミット注）における
エピゲノム編集技術（CRISPR-GNDM(R)）とMDL-101の臨床開発に向けた前臨床データ など発表に関するお知らせ
2024 年12月3日から5日にかけて米国ボストンで開催される第5回ゲノム編集治療サミットにおいて、当社の発表がOral Presentation に採択され、Progressing Epigenome Editors into the Clinic セッションにおいて研究成果を当社のCSOである山形哲也が発表します。本学会では、当社エピゲノム編集技術（CRISPR-GNDM(R)）の競合優位性とそれを用いたMDL-101（対象疾患：先天性筋ジストロフィー1a型）の臨床試験に向けた前臨床データなど以下の内容の発表を予定しています。
・ 疾患モデルマウス及びサルにおける標的遺伝子の持続的な活性化とそれに伴う有効性データと、臨床試験での効果を示唆する前臨床試験データ
・ 筋肉特異的改変型AAVベクターに適応した製造プロセスの概略とアウトカム
・ 規制当局からの要請に沿った前臨床、臨床試験の計画と戦略
・ エピゲノム編集技術（CRISPR-GNDM(R)）と組織特異性AAVベクターの組み合わせによって実現された幅広い疾患領域（神経筋疾患、心臓疾患、そして中枢神経系疾患）におけるアプリケーションの実例と、競合優位性についての考察
山形哲也医師・博士は、「CRISPR/Cas9技術のデビューから12年目を迎え、従来のCRISPR/Cas9を用いたゲノム編集技術に加え、一塩基編集技術、プライム編集技術、そしてエピゲノム編集技術など様々な革新的なゲノム編集治療法の開発が進んできました。新規ゲノム編集治療法を開発するリーディングカンパニーが一堂に会する本学会において、CRISPRを用いたエピゲノム編集技術にいち早く着目し、本分野において最先端を走ってきた当社のCRISPR-GNDM(R)技術とリードプログラムMDL-101の臨床開発に向けた開発進捗データを発表する機会を得たことは大変光栄です。」と述べています。
当社の発表一覧は以下の通りです。
口頭報告:
演題名: Epigenome editing with CRIPSR-GNDM(R) as a treatment platform for unmet medical conditions
日時: 2024年12月5日 11AM EST
セッション名: Progressing Epigenome Editors into the Clinic
注）第5回遺伝子編集治療サミット (URL；https://genome-editing-therapeutics-summit.com) 新規ゲノム編集治療法の開発・応用・提供をリードする業界屈指のプレイヤーが集う会議です。本学会ではゲノム編集治療の産業界リーダーが開発段階にある最先端の治療法に関する最新データ等を共有し、ゲノム編集治療法が直面する課題克服と産業利用促進を目的に口頭発表、パネルディスカッション、そしてワークショップ等が予定されています。
以上
